El hijo de doña Paola Tellini, José Pablo, lleva dos años y medio utilizando Emicizumab, un medicamento que, aseguran, "nos cambió la vida".

El hijo de doña Paola Tellini Soto, José Pablo, puede nadar, tomar sin ayuda un vaso con agua y cargar una bolsa de supermercado.

Esas son acciones que, para cualquier persona de 18 años, como él, forman parte de la vida cotidiana; sin embargo, esta no fue la realidad del joven, paciente diagnosticado con hemofilia A severa, sino hasta desde hace dos años y medio cuando empezó a utilizar Emicizumab, un medicamento que, asegura su madre, "nos cambió la vida como familia". 

Llegar a este punto no ha sido fácil, al igual que para muchas familias con pacientes hemofílicos que buscan ofrecer a sus hijos alternativas que mejoren su calidad de vida. Sin embargo, señala doña Paola, valió la pena el recorrido pues la vida de José Pablo sí ha dado el giro de 180 grados del que hablaremos acá.

¿Qué es la hemofilia?

La hemofilia es una condición hereditaria que consiste en la deficiencia de una proteína de la coagulación, denominada factor de coagulación, que evita que las personas que la padecen puedan parar de sangrar, una vez que empiezan.

La hemofilia A, que es la que tiene José Pablo, representa más del 80% de los casos y se manifiesta a partir de edades muy tempranas (desde el nacimiento inclusive), ya sea por un sangrado espontáneo o por traumatismos.

La enfermedad puede ocasionar desde sangrados agudos graves con alto riesgo de muerte, hasta daños irreversibles y, según datos de entidades especializadas, en el mundo aproximadamente 200.000 personas padecen esta condición, mientras que en Costa Rica se estima que existen 228 personas diagnosticadas con hemofilia. De estas, 184 tienen hemofilia A y 44 hemofilia B.

El tratamiento tradicional que la CCSS provee a personas con hemofilia A, y que fue el que José Pablo utilizó durante los primeros 16 años de su vida, es el de profilaxis con factor VIII; sin embargo, existen nuevas terapias, como el medicamento Emicizumab, que apunta a la conservación de la salud articular y la mejoría de la calidad de vida de los pacientes que lo utilizan.

Respuesta limitada

Este medicamento le fue recetado en tres ocasiones a José Pablo por parte de sus médicos especialistas pero, en las tres oportunidades, la respuesta que la familia esperaba no llegó. Por eso, y en medio de esa situación tan compleja, la familia tuvo que luchar hasta el final y por todas las vías, hasta que consiguieron el nuevo medicamento para el joven.

Según relata doña Paola:

Llegó un  punto en la vida de José Pablo en que eran tan recurrentes los sangrados a nivel de sus articulaciones dianas, los codos, que él no podía ni siquiera tomar un vaso con agua porque donde él lo levantaba ya empezaba a sangrar. Llegamos a un momento en que la profilaxis se hacía los siete días de la semana para ver si le podemos ayudar a bajar un poco la inflamación y además teníamos que tomar esteroides y medicamentos de alta gama".

En 2021 estos pacientes, a través de la Asociación Costarricense de Hemofilia, pidieron que la Caja amplíe la gama de medicamentos disponibles para las personas con este padecimiento, pues señalaron que los avances científicos han puesto a disposición medicinas de aplicación subcutánea y no intravenosa que requieren menos aplicaciones según la valoración médica de cada paciente, como es el caso de Emicizumab.

Este medicamento ya está incluido en el Formulario Terapéutico Nacional, publicado por el Ministerio de Salud como ente rector; pero su uso en la CCSS sigue siendo muy restringido.

Según agrega Tellini, antes del Emicizumab, José Pablo necesitaba medicamento tres veces por semana vía intravenoso con dosis altas que requerían más de una dosis por intervención.

Por eso "cuando íbamos al hospital, había que llevar aquella hielera que era enorme que parecía uno que venía más bien cargando hielo para una fiesta y todo era por las cajitas de medicamentos":

Ahora únicamente tenemos que ir dos veces al mes, cada 15 días al Hospital México, pues él se lo pone de forma subcutánea. No sólo es el hecho de la diferencia entre un medicamento y el otro, es el hecho de que cambió la calidad de vida de mi hijo y de mi familia completamente. Ahora que tenemos dos años y siete meses de no saber lo que es una pastilla y por eso la vida completamente nos mejoró a él, principalmente, y a nosotros como familia".

Nueva vida

La madre agrega que "si no hubiese sido por el medicamento, mi hijo no se hubiese logrado salvar en aquel momento y por eso es tan necesario que nos pongamos a la vanguardia de los avances médicos".

De ahí que la madre envíe un mensaje a las autoridades de la Caja, señalando que "la familia es la que tiene la historia, el dolor y la realidad del paciente":

Yo le pido a la Caja que escuche al paciente, a las familias: que vean que sí se puede y que entre todos sí es posible buscar una mejor opción de calidad de vida. Eso es lo que uno como familia pide: una nueva oportunidad. El paciente con hemofilia tiene derecho a demostrar que puede ser útil a la sociedad, que le puede devolver a la Caja Costarricense del Seguro Social la retribución siendo parte del sistema, cotizando, generando y siendo productivo y eso lo logramos definitivamente con opciones de mejora en la medicación".

Finalmente, la madre pidió a los padres que estén empezando este proceso que sepan que "se vale tener miedo y frustrarse al principio" pero que es necesario educarse e informarse sobre esta condición para generar los verdaderos cambios que los pacientes con hemofilia necesitan:

Edúquense, papás, conozcan lo que es la hemofilia, lleguen a ser uno solo con el médico tratante de sus parientes y ayúdennos a que la condición sea conocida a nivel social. Es necesario que aprendamos que cada día hay avances médicos en el tratamiento de esta enfermedad y en el momento en que nosotros podamos aprender, educarnos y hacernos uno con la condición de nuestros hijos o familiares, nosotros vamos a poder ayudarlos a avanzar".