La hemofilia es un problema hemorrágico, es decir, la sangre de las personas que la padecen no contiene la cantidad suficiente de factor de coagulación, una proteína que controla el sangrado que ocasiona que puedan sangrar durante un período más prolongado.
Si bien en el pasado la deficiencia de factor era considerada como intratable, actualmente los avances en innovación para el manejo de la hemofilia permite que quienes la padecen puedan vivir una vida activa sin limitaciones y con un control muy efectivo de los sangrados, siempre que reciban una atención integral y tratamiento profiláctico adecuado.
Lograr este cambio en la calidad de vida de los pacientes requiere que cada uno de ellos cuente con acceso a la atención integral, sin importar su ubicación, edad o situación económica.
Para el 2024, la Asociación Costarricense de Hemofilia (Asohemo) y Roche se unen bajo el lema de la Federación Mundial de Hemofilia “Acceso equitativo para todos”, con el fin de promover y garantizar un diagnóstico, tratamiento y seguimiento adecuado para todas las personas con este padecimiento, en el marco del Día Mundial de la Hemofilia.
Una Vida sin limitaciones
Según datos de la Federación Mundial de Hemofilia, una de cada 10.000 personas nace con hemofilia; pero apenas el 25% recibe tratamiento adecuado.
“Es de suma importancia que todas las personas –niños, adolescentes y adultos–, reciban una terapia preventiva, eficaz y segura, que evite los sangrados. La administración regular de terapias con el objetivo de prevenir sangrados, se conoce como profilaxis y es el estándar de atención, mientras les permite vivir activamente con una calidad de vida comparable a los individuos sin hemofilia”, explicó la doctora Leslie González, gerente médica de Hemofilia para Roche Caribe, Centroamérica y Venezuela.
En Costa Rica, se conocen 228 personas diagnosticadas con hemofilia; de ellas, 184 padecen de hemofilia A y 44 padecen de hemofilia B (ver recuadro ¿Qué es la hemofilia?).
En el caso de las personas con hemofilia A, un poco más del 50% tiene una deficiencia del factor considerada severa y si bien, un alto porcentaje de ellos recibe tratamiento profiláctico por parte de la Caja Costarricense de Seguro Social (CCSS), algunos de estos pacientes presentan con frecuencia manifestaciones de sangrado que pueden ocasionar en complicaciones y que afectan su calidad de vida.
“El enfoque de la Asociación Costarricense de Hemofilia (Asohemo) es velar por una mejor salud y calidad de vida para las personas costarricenses con hemofilia y otros trastornos de la coagulación para que dispongan de acceso a un tratamiento integral, seguro y eficaz. Nuestro primer eje de trabajo es siempre buscar el tratamiento para las personas con hemofilia, debido a que estos pacientes pueden llegar a una situación de vida o muerte, debido a la gravedad de la deficiencia del factor de coagulación”, explicó Max Esquivel, presidente de Asohemo.
Para ello es indispensable brindar un tratamiento integral y temprano para mejorar significativamente la calidad de vida de las personas con trastornos de la coagulación y para prevenir complicaciones a largo plazo.
Para garantizar a las personas que padecen de esta condición los mejores resultados que hoy ya son posibles, es esencial adherirse a las guías internacionales que recomiendan nuevos conceptos basados en innovación. Esto incluye opciones de tratamiento más allá de los concentrados de factor, como las terapias recombinantes y anticuerpos monoclonales, recomendados para profilaxis. En el caso de Costa Rica el Formulario Terapéutico Nacional recientemente actualizado, incluye opciones de tratamiento para la hemofilia, de acuerdo con el estándar de manejo Internacional
Asimismo, Esquivel resalta que el trabajo conjunto de la comunidad de hemofilia, tanto pacientes como familiares, especialistas, industria farmacéutica y sistema de salud es crucial para dar un paso adelante de inversión en valor en salud para la sociedad y que así no solo los pacientes de países desarrollados se beneficien de la innovación en terapias para el manejo de la hemofilia.
Actualmente países como Uruguay, República Dominicana y Cuba son ejemplos de un paso al frente en la atención de hemofilia en búsqueda de la incorporación de la innovación como mecanismo de atención para los pacientes de hemofilia con el fin de otorgarles una vida activa y productiva desde el punto de vista tanto académico, físico, emocional y socio-económico para así desarrollarse sin limitaciones, al igual que las personas sin hemofilia.
Asohemo y Roche reiteran el llamado a que el país avance en el acceso equitativo para todos, que cualquier persona con hemofilia –una deficiencia de factor de coagulación con la que vivirá toda la vida– o con otros trastornos de la coagulación hereditario –más raros que la hemofilia– reciba diagnósticos precisos, con tratamientos efectivos, adecuados y oportunos.
